Emofilia B, primo paziente curato in Italia con terapia genica

(Adnkronos) - Primo paziente con emofilia B trattato in Italia con la terapia genica approvata per questa malattia genetica rara potenzialmente letale, l'Hemgenix* (etranacogene dezaparvovec). A somministrarla l'équipe del Centro emofilia del Policlinico di Milano, punto di riferimento di eccellenza a livello internazionale per la gestione dei disturbi della coagulazione. Questa terapia viene somministrata in una sola infusione, indicata per adulti con patologia moderatamente grave (deficit congenito del Fattore IX della coagulazione) senza storia di inibitori del fattore FIX, che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti. La terapia genica per l'emofilia B grave e moderatamente grave è stata da poco autorizzata in Italia dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ed è quindi disponibile attraverso il Servizio sanitario nazionale con uno schema di rimborso basato sulle evidenze.